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Erfolgreiche Gentherapie bei "Schmetterlingskind" in Salzburg

Im Juli 2014 waren bei der 50-jährigen Frau Gen-korrigierte Hautstücke auf besonders geschädigte Körperstellen transplantiert worden. Der Patientin wurde eine Biopsie entnommen, aus der dann in einem Speziallabor im Zentrum für Regenerative Medizin in Modena (Italien) epidermale Stammzellen isoliert wurden. Im Labor in Modena brachten die Wissenschafter ein gesundes LAMB3-Gen in die Stammzellen ein. Das gesunde Gen sorgt dafür, dass die Zellen wieder funktionelles LAMB3-Protein herstellen können. Aus den korrigierten Stammzellen wurden dann Hauttransplantate hergestellt.
Die Haut von "Schmetterlingskindern" ist so empfindlich wie der Flügel eines Schmetterlings. Der Therapieerfolg macht nun vor allem Patienten mit schweren Formen der bisher unheilbaren Hauterkrankung große Hoffnung. Im Laufe des vergangenen Jahres sind die Transplantate bei der 50-Jährigen gut ausgeheilt. Ein 10 mal 15 Zentimeter großes, chronisches Geschwür am rechten Unterschenkel konnte sogar komplett geschlossen werden. Die Patientin hatte laut den Ärzten ein Jahrzehnt unter der nicht abheilenden Wunde gelitten.
Derzeit ist diese Art der Therapie nur für einige wenige Betroffene von EB anwendbar, an Korrekturmolekülen für andere Genmutationen wird jedoch bereits fieberhaft gearbeitet.

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